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研究撷英
临床试验
患教活动 | 2026年“肢带型肌营养不良”患者交流会记录
患教活动 | 2026年“肢带型肌营养不良”患者交流会记录
2026 年 2 月 1 日，由复旦大学附属华山医院主办的肢带型肌营养不良（LGMD）患者交流会顺利举行。本次会议邀请了来自多家医院的神经内科、基础医学、康复医学及心理医学等多领域专家参与，围绕 LGMD 的疾病机制、系统评估、治疗探索、心理支持及康复管理等内容展开，旨在普及疾病相关知识，介绍最新研究进展，并为患者及家属提供科学指导与支持，增强其应对疾病的信心。
研究撷英丨重症肌无力危象后一年的临床结局:中国多中心前瞻队列研究
研究撷英丨重症肌无力危象后一年的临床结局:中国多中心前瞻队列研究
近日，《European Journal of Neurology》发表了中国重症肌无力协作组（CMGCG）的一项研究成果《1-Year Clinical Outcome Post-Myasthenic Crisis: A Multicenter Prospective Study in China》。这项由复旦大学附属华山医院领衔的前瞻性多中心研究，首次系统揭示了重症肌无力危象后的远期临床结局，为优化危象后长期管理策略提供了重要证据。
研究撷英丨托法替布通过JAK-STAT3通路调控Th17.1细胞治疗难治性重症肌无力的临床研究与机制探索
研究撷英丨托法替布通过JAK-STAT3通路调控Th17.1细胞治疗难治性重症肌无力的临床研究与机制探索
Neurotherapeutics在线发表了题为“Targeting Pathogenic Th17.1 Cells via JAK-STAT3 pathway: A Novel Approach with Tofacitinib for Refractory Myasthenia Gravis”的研究成果。该研究通过单细胞测序、临床队列研究及体外实验系统阐述了JAK抑制剂托法替布（Tofacitinib）在治疗难治性重症肌无力（MG）中的疗效及其免疫调节机制。
研究撷英丨 Efgartigimod对重症肌无力患者外周免疫细胞的调节作用
研究撷英丨 Efgartigimod对重症肌无力患者外周免疫细胞的调节作用
Annals of Clinical and Translational Neurology在线发表了题为“In-Depth Profiling Highlights the Effect of Efgartigimod on Peripheral Innate and Adaptive Immune Cells in Myasthenia Gravis”的研究论文。该研究通过体外实验与前瞻性临床队列相结合的方式，系统揭示了efgartigimod在降低IgG之外，对重症肌无力（MG）患者外周固有免疫与适应性免疫细胞的影响。
患者教育 | 2026强直性肌营养不良患者交流会记录
患者教育 | 2026强直性肌营养不良患者交流会记录
2025 年 12 月 21 日，由复旦大学附属华山医院主办的强直性肌营养不良（DM）患者交流会顺利举行。会议邀请来自神经内科、心内科、妇产科、呼吸与营养及基础研究领域的多学科专家，围绕疾病负担、生育规划、多系统管理、并发症防控及基因治疗进展等患者关切问题进行系统讲解，旨在提升患者对疾病的规范化认知与长期管理能力。
研究撷英丨 Eculizumab作为治疗胸腺瘤相关重症肌无力的术前准备新选择：一项前瞻性双臂多中心队列研究
研究撷英丨 Eculizumab作为治疗胸腺瘤相关重症肌无力的术前准备新选择：一项前瞻性双臂多中心队列研究
Clinical Immunology杂志于2025年12月在线发表了题为“Eculizumab as a new option for perioperative treatment in thymoma-associated myasthenia gravis.”的文章，该文章借助前瞻性研究证实，依库珠单抗可作为胸腺瘤相关重症肌无力患者围手术期的快速桥接治疗，其与胸腺切除术及传统免疫抑制形成序贯整合策略，为优化这一高危人群的管理提供了新依据。
研究撷英丨 视网膜：洞悉多发性硬化神经退行性变的新窗口
研究撷英丨 视网膜：洞悉多发性硬化神经退行性变的新窗口
复旦大学附属华山医院神经内科全超教授团队联合眼科、放射科，在 Journal of Neurology 期刊发表题为 《Retinal nerve fiber layer thinning in multiple sclerosis: clinical implications, cognitive associations, and effects of disease-modifying therapies》 的原创性研究，首次在中国MS人群中系统探讨了光学相干断层扫描（OCT）检测的视盘周围视网膜神经纤维层（pRNFL）厚度与疾病特征、认知功能及影像标志物的关联，并评估了不同疾病修正治疗（DMT）对视网膜神经退行性变的保护作用。