受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
复旦大学附属华山医院神经内科团队正在开展一项“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的审核与批准,同意实施。CRG003注射液是一种基于重组腺相关病毒技术的基因治疗药物,以AAV作为递送载体,将优化的基因表达盒递送至肝细胞内。基因表达盒在肝细胞内持续合成活性蛋白,有望改善晚发型庞贝病患者的临床症状。