受试者招募受试者招募丨新型克拉屈滨治疗全身型重症肌无力(MyClad)患者招募根据国家相关注册法规规定及批准,复旦大学附属华山医院正在中国牵头开展“一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力受试者的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、3臂、3阶段研究”(MyClad,MS700568_0183)。 测试
受试者招募受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究复旦大学附属华山医院神经内科团队正在开展一项“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的审核与批准,同意实施。CRG003注射液是一种基于重组腺相关病毒技术的基因治疗药物,以AAV作为递送载体,将优化的基因表达盒递送至肝细胞内。基因表达盒在肝细胞内持续合成活性蛋白,有望改善晚发型庞贝病患者的临床症状。 测试