研究撷英丨Efgartigimod与标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效对比：一项前瞻性队列研究 (1)

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研究撷英丨Efgartigimod与标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效对比：一项前瞻性队列研究

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Clinical Immunology杂志在2025年8月在线发表了“Efgartigimod versus standard of care in new-Onset AChR subtype generalized myasthenia gravis: A prospective cohort study ”一文，该文基于中国重症肌无力多中心前瞻性队列，分析并探索了Efgartigimod vs. 标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效。

研究背景

重症肌无力（myasthenia gravis, MG）是一种由神经肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性疾病，约80%的患者血清中可检测到乙酰胆碱受体抗体（AChR-ab）。传统治疗方案主要依赖大剂量糖皮质激素和免疫抑制剂，然而这些药物普遍存在起效缓慢、疗效不稳定以及不良反应较多等问题。早期有效干预对于改善患者长期预后具有重要意义，但目前针对新发重症肌无力患者的研究相对缺乏。Efgartigimod（EFG）新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，促进致病性IgG抗体的降解清除，其在新发病例的治疗效果及临床价值仍有待进一步探索。

研究方法

本研究是一项多中心、前瞻性队列研究，纳入了来自复旦大学附属华山医院、广州中医药大学第一附属医院、四川大学华西医院、福建医科大学附属协和医院的87例新发全身型MG（gMG）患者，根据患者入组时接受的治疗，分为EFG组（N=57）和传统治疗组（30例）。EFG组患者接受至少一个周期的EFG治疗（10mg/kg，每周一次，共四周），同时接受口服糖皮质激素和免疫抑制剂治疗；传统治疗组仅接受口服糖皮质激素和免疫抑制剂治疗。

纳入标准为：（1）年龄≥18岁；（2）全身症状出现时间少于一年；（3）血清AChR抗体阳性；（4）既往未接受过免疫治疗（包括激素、非激素类免疫抑制剂、靶向治疗）。

主要结局指标：最小症状表达（MSE）应答比例。

次要结局指标：（1）MG-ADL评分和糖皮质激素剂量的变化；（2）未达到MSE的患者比例；（3）MG-ADL应答比例；（4）IgG水平的变化；（4）MGFA分型的变化。

研究结果

1. 基线特征

本研究最终纳入了87例新发AChR-ab+ gMG患者（表1），其中EFG组57例，常规治疗组30例。基线分析显示两组患者具有良好的可比性：性别构成（男性38.60% vs 46.67%，女性61.40% vs 53.33%）和年龄（50.56 ± 20.20岁 vs 51.53 ± 14.51岁）均无统计学差异。两组患者的病程、MGFA分级、胸腺手术史、抗体水平、IgG水平等疾病相关特征均未见统计学差异（p>0.05）。

两组的激素剂量（23.26 ± 10.96 mg/d vs 18.00 ± 7.21 mg/d）和MG-ADL评分（6.87 ± 3.60 vs 5.00 ± 2.44）在基线时可比。EFG组患者平均接受5.88±3.20次EFG输注治疗，其中56.14%联合使用口服免疫抑制剂（主要包括他克莫司、吗替麦考酚酯和硫唑嘌呤），而常规治疗组联合使用免疫抑制剂的比例为20.00%（p>0.05）。

2. EFG在成人新发AChR-ab+ gMG中的疗效

治疗12周后，EFG组MSE应答率显著高于常规治疗组（45.61% vs 13.33%，p=0.0026），MG-ADL应答率达96.49%（vs 40.00%，p<0.0001）。EFG组MG-ADL评分改善率在第4周和第12周均显著优于常规治疗组（71.9% vs 36.7%，85.7% vs 55.3%，均p<0.0001），激素剂量显著减少（22.6% vs -2.4%，p<0.001）。Kaplan-Meier分析显示EFG组达到MSE的概率更高（p=0.00026），首次达到MSE时间更短（4.18±2.30 vs 7.56±3.71周，p=0.0004）。80.70%的EFG组患者在12周随访后转为MGFA 0/I级，而常规治疗组仅36.67%。结果表明EFG在多个临床指标方面均显著优于常规治疗。（图1）

3. EFG组亚组分析

在EFG治疗的患者中，MSE应答率在TAMG组中最高，在EOMG和LOMG组中相对较低（EOMG vs. LOMG vs. TAMG，41.18% vs. 41.18% vs. 52.17%，p=0.7157）。12周随访结果显示，LOMG组的MG-ADL评分降幅大于TAMG组（LOMG vs. TAMG，7.06 ± 3.25 vs. 4.96 ± 3.40，p=0.040），但Kaplan-Meier分析发现TAMG组达到50% MSE的速度比其他亚组更快（p=0.026）。这些发现强调了对EFG的亚型特异性治疗反应。（图2）

4. 成人新发AChR-Ab+全身型重症肌无力EFG应答不良的相关因素

在整个随访观察期间，没有患者报告或医生发现用药不良反应没，有患者因严重不良事件而停止使用EFG。与反应不佳组（N=21）相比，反应良好组（N=36）的患者在基线时的血清IgG水平（13.18 ± 2.41 vs. 11.06 ± 3.15 g/L，p=0.020）和糖皮质激素剂量（27.61 ± 10.21 vs. 18.81 ± 8.79 mg/d，p=0.004）显著更高。（表2）