智见争鸣丨自体造血干细胞移植在多发性硬化治疗路径中的应用定位探讨

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Nov 19, 2025

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自体造血干细胞移植（AHSCT）在多发性硬化（MS）治疗中的定位近年来已发生显著变化。以往，AHSCT常被视为针对晚期、对常规治疗反应差的MS患者的“抢救性”选择，但大量观察性研究、二期临床试验以及随机对照试验数据显示，AHSCT在复发预防、MRI活动减少以及延缓残疾进展等方面，优于传统高效疾病修正治疗（HE-DMT）。这促使AHSCT在临床实践中被视为一线

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最近，Muraro等人开展了英国目前规模最大的回顾性队列研究（包含271例MS患者，平均随访46个月），系统评估了AHSCT治疗MS的长期疗效及相关预测因子。其指标包括无复发生存率、MRI无活动及无进展生存率、疾病无证据活动（NEDA）及扩展残疾状态量表（EDSS）评分变化等。研究表明，复发缓解型MS（RRMS）患者的长期结局较进行性MS明显更佳，这也与当前文献的总体认识一致。

与此同时，Mariottini等人通过回顾性匹配队列研究，比较了接受AHSCT与接受纳塔利珠单抗或其他DMT的RRMS患者远期结局。虽然每组样本量相对较小（各30人），但随访中位时程长达8.8年。研究的主要终点为与复发无关的疾病进展（PIRA），结果显示AHSCT组PIRA发生率低于对照组。尽管两项研究设计和终点不尽相同，但均基于真实世界数据进一步强化了AHSCT对于RRMS患者效果最为显著的共识。

展望未来，AHSCT的进一步推广临床应用需要解决几项关键问题。首先，精准的患者选择尤为重要。现有证据支持年轻、活动性强、基线残疾较轻的RRMS患者为AHSCT获益最大人群，因此制定有关AHSCT最佳介入时机、失败后何时由HE-DMT过渡，以及纳入年龄、病程、发作频率和基线残疾等因素的预测模型将显得尤为必要。其次，业界亟需与现有高效DMT直接头对头的高质量前瞻性研究，以更全面评价AHSCT的长期疗效、缓解持续时间及安全性。当前如STAR-MS、BEAT-MS、RAM-MS、NET-MS等临床试验正在进行中，预计将为AHSCT在MS治疗中的定位、疗效、安全性乃至成本效益等方面提供关键循证数据。

总体来看，AHSCT作为MS治疗中一项高效、可持续缓解疾病进展的重要手段，正逐步从“最后一线救治”向更前置的治疗位置转变。在加强患者筛选、优化干预时机、完善安全监测及深入机制研究的多重推动下，AHSCT有可能重塑MS个体化与分层治疗策略。未来，如何依据循证医学数据，将AHSCT科学地纳入不同病程阶段的治疗序列，如何兼顾疗效与风险，提供更精准和长期获益的治疗方案，将成为神经免疫领域关注和思考的核心课题。

本文评述了最新研究及共识的临床意义，强调未来多中心、长期随访与前瞻性数据的重要性。对于MS患者群体和医生而言，把握AHSCT的适应证、优势与局限，有助于推动循证决策，优化临床获益，并为MS渐进性治疗理念及个体化管理提供坚实理论支撑。

Autologous haematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: where does it fit in the treatment algorithm? J Neurol Neurosurg Psychiatry . 2025 Oct 20:jnnp-2025-337492.

来源：「神经科的那些事」公众号 · · http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA3NzIxNjcyMw==&mid=2652606352&idx=1&sn=642cc0c34dea822ddf53d35c90e34b33&chksm=84ba412cb3cdc83ad5aee83d8f38b91b68080769b868ca310f07fd70c7735a42d2a33b6b01ec#rd

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