此刻
欢迎关注华山肌病组信息首页
HuashanMuscle数据平台上线，点击查看使用说明（登录后查看）
研究撷英
临床试验
会议纪要丨2025年华山医院神经肌病学习班会议纪要DAY2
会议纪要丨2025年华山医院神经肌病学习班会议纪要DAY2
学习班第二日的课程内容聚焦于脊髓性肌萎缩症（SMA），各位专家围绕SMA的诊断与鉴别诊断、最新研究进展及药物治疗、营养及康复的多学科管理、鞘内注射实践以及脊柱侧弯的治疗策略等内容进行了充分翔实的介绍，最后的病例讨论也引发了各位医生在诊疗实践中的思考和共鸣，下面请看本日课程的详细报道。
会议纪要丨2025年华山医院神经肌病学习班会议纪要DAY1
会议纪要丨2025年华山医院神经肌病学习班会议纪要DAY1
2025年华山神经肌病学习班于10月23日至10月25日在复旦大学附属华山医院虹桥院区举办。本次学习班以提升医生在神经肌病诊疗中的临床能力为核心，内容涵盖重症肌无力、脊髓性肌萎缩症、炎性肌病、遗传性肌病以及周围神经病等多个专题模块。学习班通过理论教学、病例讨论和教学基地参访等多种形式，帮助参会学员深入了解神经肌病的最新进展与诊疗方法，实现临床水平的进一步提升。
会议纪要丨WMS2025肢带型肌营养不良研究速递
会议纪要丨WMS2025肢带型肌营养不良研究速递
本次WMS会议，多项关于LGMD亚型（包括LGMDR4、LGMDR9、LGMDR2和LGMDR7）的研究展示了过去1年从基因治疗临床试验、致病机制解析、功能评估标准化到人工智能辅助预后预测的全链条创新成果。这些研究不仅为理解疾病机制提供了新的视角，更为临床试验设计和未来治疗方案的开发奠定了坚实基础，标志着LGMD精准医疗进入了新的发展阶段。以下是本次会议中LGMD领域的四项重要研究亮点。
快讯丨Remibrutinib治疗全身型重症肌无力（RELIEVE）临床试验首例受试者成功入组
快讯丨Remibrutinib治疗全身型重症肌无力（RELIEVE）临床试验首例受试者成功入组
2025年09月29日，由复旦大学附属华山医院牵头的全球多中心Ⅲ期临床研究：“一项在全身型重症肌无力患者中评价remibrutinib的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究（RELIEVE，CLOU064O12301）”，在复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授及团队成员的鼎力支持下完成了全国首例受试者的入组给药。
会议纪要 | 2025华山罕见病中心会议
会议纪要 | 2025华山罕见病中心会议
2025年9月20日，由华山医院罕见病中心主办的《2025罕见病诊疗进展研讨一华山论坛》在华山医院花园大厅举行，值华山罕见病中心成立第三年之际，本次会议的邀请了各领域学科的专家共聚于此，交流了不同专业领域对罕见病的认识进展。
研究撷英丨 依库珠单抗用于急性期视神经脊髓炎谱系疾病的治疗
研究撷英丨 依库珠单抗用于急性期视神经脊髓炎谱系疾病的治疗
2025年9月，复旦大学附属华山医院神经内科脱髓鞘亚专业组在Frontiers in Immunology期刊在线发表了依库珠单抗(Eculizumab)治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)急性发作的研究。该研究由“神经免疫”亚专科进修医生庄青青负责并撰写，全超教授与其博士研究生谭红梅共同指导。研究表明：依库珠单抗在急性期NMOSD的治疗中能够带来潜在的临床获益，特别是在视神经炎患者中可显著改善视功能。但对于老年脊髓炎患者，在肌力改善的同时应加强对感染等并发症的监测和防护。
研究撷英丨Efgartigimod与标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效对比：一项前瞻性队列研究
研究撷英丨Efgartigimod与标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效对比：一项前瞻性队列研究
Clinical Immunology杂志在2025年8月在线发表了“Efgartigimod versus standard of care in new-Onset AChR subtype generalized myasthenia gravis: A prospective cohort study ”一文，该文基于中国重症肌无力多中心前瞻性队列，分析并探索了Efgartigimod vs. 标准治疗在新发AChR亚型全身型重症肌无力中的疗效。