华山肌病 | 华山医院神经肌病亚专业组

Annals of Clinical and Translational Neurology在线发表了题为“In-Depth Profiling Highlights the Effect of Efgartigimod on Peripheral Innate and Adaptive Immune Cells in Myasthenia Gravis”的研究论文。该研究通过体外实验与前瞻性临床队列相结合的方式，系统揭示了efgartigimod在降低IgG之外，对重症肌无力（MG）患者外周固有免疫与适应性免疫细胞的影响。

2025 年 12 月 21 日，由复旦大学附属华山医院主办的强直性肌营养不良（DM）患者交流会顺利举行。会议邀请来自神经内科、心内科、妇产科、呼吸与营养及基础研究领域的多学科专家，围绕疾病负担、生育规划、多系统管理、并发症防控及基因治疗进展等患者关切问题进行系统讲解，旨在提升患者对疾病的规范化认知与长期管理能力。

本手册旨在帮助强直性肌营养不良1型（DM1）患者及其家属了解疾病特点、随访的重要性以及标准化评估的意义。

研究撷英丨 Eculizumab作为治疗胸腺瘤相关重症肌无力的术前准备新选择：一项前瞻性双臂多中心队列研究

Clinical Immunology杂志于2025年12月在线发表了题为“Eculizumab as a new option for perioperative treatment in thymoma-associated myasthenia gravis.”的文章，该文章借助前瞻性研究证实，依库珠单抗可作为胸腺瘤相关重症肌无力患者围手术期的快速桥接治疗，其与胸腺切除术及传统免疫抑制形成序贯整合策略，为优化这一高危人群的管理提供了新依据。

复旦大学附属华山医院神经内科全超教授团队联合眼科、放射科，在 Journal of Neurology 期刊发表题为《Retinal nerve fiber layer thinning in multiple sclerosis: clinical implications, cognitive associations, and effects of disease-modifying therapies》的原创性研究，首次在中国MS人群中系统探讨了光学相干断层扫描（OCT）检测的视盘周围视网膜神经纤维层（pRNFL）厚度与疾病特征、认知功能及影像标志物的关联，并评估了不同疾病修正治疗（DMT）对视网膜神经退行性变的保护作用。

各位患友好，欢迎您参加2025年12月21日，由复旦大学附属华山医院举办的”强直性肌营养不良”患者交流会，地点是华山总院(上海市静安区乌鲁木齐中路12号)。患教会现场会进行康复指导和咨询。

2025年10月25日，复旦大学附属华山医院神经肌病学习班第三日课程拉开帷幕。今日讲题聚焦各类神经肌病及周围神经病的临床研究新进展，在交流中促进思想碰撞。

学习班第二日的课程内容聚焦于脊髓性肌萎缩症（SMA），各位专家围绕SMA的诊断与鉴别诊断、最新研究进展及药物治疗、营养及康复的多学科管理、鞘内注射实践以及脊柱侧弯的治疗策略等内容进行了充分翔实的介绍，最后的病例讨论也引发了各位医生在诊疗实践中的思考和共鸣，下面请看本日课程的详细报道。

2025年华山神经肌病学习班于10月23日至10月25日在复旦大学附属华山医院虹桥院区举办。本次学习班以提升医生在神经肌病诊疗中的临床能力为核心，内容涵盖重症肌无力、脊髓性肌萎缩症、炎性肌病、遗传性肌病以及周围神经病等多个专题模块。学习班通过理论教学、病例讨论和教学基地参访等多种形式，帮助参会学员深入了解神经肌病的最新进展与诊疗方法，实现临床水平的进一步提升。

本次WMS会议，多项关于LGMD亚型（包括LGMDR4、LGMDR9、LGMDR2和LGMDR7）的研究展示了过去1年从基因治疗临床试验、致病机制解析、功能评估标准化到人工智能辅助预后预测的全链条创新成果。这些研究不仅为理解疾病机制提供了新的视角，更为临床试验设计和未来治疗方案的开发奠定了坚实基础，标志着LGMD精准医疗进入了新的发展阶段。以下是本次会议中LGMD领域的四项重要研究亮点。

快讯丨Remibrutinib治疗全身型重症肌无力（RELIEVE）临床试验首例受试者成功入组

2025年09月29日，由复旦大学附属华山医院牵头的全球多中心Ⅲ期临床研究：“一项在全身型重症肌无力患者中评价remibrutinib的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究，随后进入开放标签扩展研究（RELIEVE，CLOU064O12301）”，在复旦大学附属华山医院神经内科赵重波教授及团队成员的鼎力支持下完成了全国首例受试者的入组给药。