3 | Page | 华山肌病组

2025年3月11日，华山医院神经内科、皮肤科、风湿科于期刊《Journal of Dermatology》联合在线发表抗HMGCR肌病相关非典型皮肤表现的病例系列研究，进一步丰富了该病的临床表型，为早期识别与诊断提供依据。

复旦大学附属华山医院神经内科重症肌无力团队携手山东大学齐鲁医院和中南大学湘雅医院，聚焦艾加莫德治疗MuSK抗体阳性重症肌无力的疗效与安全性研究——Efgartigimod for induction and maintenance therapy in muscle-specific kinase myasthenia gravis在线发表于Therapeutic Advances in Neurological Disorders。

根据国家相关注册法规规定及批准，复旦大学附属华山医院正在中国牵头开展“一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力受试者的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、3臂、3阶段研究”（MyClad，MS700568_0183）。

氨吡啶缓释片在临床上常用于改善多发性硬化患者步行和运动功能，对一部分患者的症状改善有很好的作用。一旦停药，病友们关心的主要问题包括两类：1）氨吡啶缓释片停药后，会有什么不良影响？有哪些注意事项？2）有什么替代方案可以缓解停药导致的症状加重呢？我的疾病进展会加速吗？

典型的DM1患者在10岁到40岁出现症状，主要的临床表现包括包括但不限于：骨骼肌和呼吸肌无力、肌强直、白内障、心律失常以及白天睡眠过多。最好对这些问题进行多学科监测和处理。DM1患者的自然病程是肌无力逐渐进展。推‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍荐患者每年至医院评估身体活动能力、平衡性和跌倒情况及日常生活活动能力。康复训练将根据患者的具体问题，对症治疗，延缓病情发展，提升患者生活水平。

让罕见可见，无力有力 | 华山医院2023年重症肌无力线下患教会“美力生活家”全记录

2023年6月10日下午，由华山医院、上海市胸科医院、集爱罕见病关爱中心联合举办，再鼎医药支持的“美力生活家”重症肌无力患教会在上海市兴华宾馆举行，本次活动是 “让罕见病可见无力者有力”——重症肌无力自我管理患者教育科普系列的重要活动。除了现场的百余名热心参与的患者及家属外，本次活动也在相关的平台进行了现场直播。

研究撷英丨重症肌无力危象前状态的临床结果与外周CD4+ T细胞特征：一项前瞻性队列研究

复旦大学附属华山医院领衔的多中心前瞻性队列研究（2025年发表于《Journal of Neuroimmunology》杂志），揭示了“危象前状态”的临床特征及治疗策略，强调了及时高效的拯救治疗、患者依从性与早期干预对改善MG患者预后的重要性。

研究撷英丨AChR阳性gMG不同亚型对efgartigimod治疗反应的模式和预测因素

Therapeutic Advances in Neurological Disorders杂志于2025年2月在线发表了“Patterns and predictors of therapeutic response to efgartigimod in acetylcholine receptor-antibody generalized myasthenia gravis subtypes”一文，该文通过前瞻性gMG队列分析FcRn拮抗剂——艾加莫德在乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导gMG的不同亚型中的治疗反应模式，以探讨临床精准分型对生物制剂疗效预测的价值。

研究撷英 | 艾加莫德治疗全身型重症肌无力难治残余眼肌症状：真实世界案例系列报道

Journal of Neuroimmunology杂志在2025年2月在线发表了“Response of refractory residual ocular symptoms to efgartigimod in generalized myasthenia gravis: A real-world case series”一文，该文通过病例报道探究了艾加莫德（efgartigimod）对全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）患者难治性残留眼部症状的疗效。

各位患友好，欢迎您参加2025年2月23日，由复旦大学附属华山医院举办的”强直性肌营养不良”患者交流会，地点是华山总院(上海市静安区乌鲁木齐中路12号)。患教会现场会进行康复指导和咨询。

胸腺瘤相关重症肌无力（thymoma associated myasthenia gravis, TAMG）是重症肌无力的诊疗难点，早期识别和诊断有助于尽早进行免疫治疗及手术干预。然后有部分TAMG患者临床表现不甚典型，容易出现误诊和漏诊。扬州大学附属医院神经内科吴璇主任报道一例以“远端乏力”起病的TAMG病例，并进行了文献复习（Front Immunol，2025年1月24日）。