研究撷英 | 艾加莫德治疗全身型重症肌无力难治残余眼肌症状：真实世界案例系列报道
研究撷英 | 艾加莫德治疗全身型重症肌无力难治残余眼肌症状：真实世界案例系列报道
Journal of Neuroimmunology杂志在2025年2月在线发表了“Response of refractory residual ocular symptoms to efgartigimod in generalized myasthenia gravis: A real-world case series”一文，该文通过病例报道探究了艾加莫德（efgartigimod）对全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）患者难治性残留眼部症状的疗效。
研究撷英 | 以远端肌无力起病的胸腺瘤相关重症肌无力病例报告并文献复习
研究撷英 | 以远端肌无力起病的胸腺瘤相关重症肌无力病例报告并文献复习
胸腺瘤相关重症肌无力（thymoma associated myasthenia gravis, TAMG）是重症肌无力的诊疗难点，早期识别和诊断有助于尽早进行免疫治疗及手术干预。然后有部分TAMG患者临床表现不甚典型，容易出现误诊和漏诊。扬州大学附属医院神经内科吴璇主任报道一例以“远端乏力”起病的TAMG病例，并进行了文献复习（Front Immunol，2025年1月24日）。
受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究
复旦大学附属华山医院神经内科团队正在开展一项“一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究”。本研究已经通过医院伦理委员会的审核与批准，同意实施。CRG003注射液是一种基于重组腺相关病毒技术的基因治疗药物，以AAV作为递送载体，将优化的基因表达盒递送至肝细胞内。基因表达盒在肝细胞内持续合成活性蛋白，有望改善晚发型庞贝病患者的临床症状。
研究撷英丨预测重症肌无力妊娠相关复发的列线图
研究撷英丨预测重症肌无力妊娠相关复发的列线图
Orphanet Journal of Rare Diseases杂志在2024年12月2日在线发表了复旦大学华山医院神经内科/罕见病中心和赤峰市医院神经内科张亚丽主任团队合作的题为“Nomogram for predicting pregnancy-related relapse of myasthenia gravis”，针对妊娠对重症肌无力病情的影响，进行了回顾性队列研究。
快讯丨《成人全身型重症肌无力患者全病程护理专家共识》出炉
快讯丨《成人全身型重症肌无力患者全病程护理专家共识》出炉
重症肌无力（Myasthenia gravis, MG）是神经肌肉接头传递障碍的获得性自身免疫性疾病，分为眼肌型和全身型。全身型重症肌无力患者的护理难度大,要求高, 是重症肌无力专科护理的重点。但目前国内外还没有专家共识和指南对全身型重症肌无力患者的护理进行相关建议。为此，由中华医学会神经病学分会护理协作组牵头，根据循证医学依据和临床实践经验，从成人全身型重症肌无力患者在急性期护理、重症肌无力危象期的观察和护理、病情稳定期的康复护理三方面内容，通过函询、讨论等方法达成专家共识，形成14条强推荐意见。为成人全身型重症肌无力患者的护理提供参考依据。
研究撷英丨在重症肌无力患者中添加非激素类免疫抑制剂的最佳时间/影响因素：中国的一项单中心回顾性研究
研究撷英丨在重症肌无力患者中添加非激素类免疫抑制剂的最佳时间/影响因素：中国的一项单中心回顾性研究
Frontiers in neurology杂志在2024年11月在线发表了复旦大学附属华山医院神经内科/罕见病中心和西安高新医院神经内科团队合作的题为“Optimal time for the addition of non-corticosteroid immunosuppressants in myasthenia gravis: a single-center retrospective study in China”的文章，该文通过回顾性研究探讨了在重症肌无力患者中，在激素治疗基础上加用非激素类免疫抑制剂的潜在影响因素