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快讯 | Pozelimab与Cemdisiran联合治疗全身型重症肌无力临床试验（NIMBLE）首例患者成功入组
2024年8月13日，由复旦大学附属华山医院和唐都医院牵头的国际多中心、III期临床试验：“一项在具有抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体或抗脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体的症状性gMG患者中进行的多国、随机、双盲、安慰剂对照研究（R3918-MG-2018）”，在复旦大学附属华山医院完成首例入组给药。
团队简介
复旦大学附属华山医院重症肌无力诊疗团队多年来充分发挥临床诊疗技术的团队引领作用，持续发挥对全国专病患者的吸引力和辐射力，不断优化重症肌无力的标准化诊疗体系，积极探索重症肌无力精准诊疗方案及疑难危重症管理协作，现已成为国内最具影响力的重症肌无力诊疗中心之一。
本中心拥有丰富的临床资源，其核心实体是成熟的重症肌无力诊疗单元，由专病门诊（每周2次）、临床研究门诊（每周1次）、治疗病房（27张）、急诊科/神经重症病房（6床）等实体通过优化的流程整合而成。目前专病门诊年就诊量>14000人次，年出院800人次，诊疗影响力辐射全国26个省及直辖市，并实现“专病专治、应收尽收、分层诊疗”，为重症肌无力患者提供“门诊-病房-门诊”的诊疗闭环和慢病管理体系。
重症肌无力（AChR抗体介导）有补体参与发病机制，针对这一途径的依库珠单抗（C5的单克隆抗体抑制剂）其疗效在REGAIN临床试验和临床实践中得到肯定，已获批用于AChR抗体阳性的难治性全身型重症肌无力。Pozelimab是靶向C5的人源化单克隆免疫球蛋白 G4（IgG4）抗体，Cemdisiran是一种可靶向C5信使RNA（mRNA）的小干扰RNA（siRNA），两者联合给药（皮下注射），实现补体C5抑制“二合一”，可减少总体药物注射量、降低给药频率，达到完全和持续性抑制C5的目的，以使患者的病情得以维系稳定，免疫系统恢复稳态。
本研究根据国家相关注册法规规定及批准，并通过复旦大学附属华山医院伦理委员会批准。
感谢多年来患者对华山重症肌无力团队的支持和信任。让“无力者”有力，帮助更多重症肌无力病患家庭树立科学治疗的理念和康复的信心，是我们的共同目标。
赵重波教授指出：近年来，中国在重症肌无力（gMG）领域的研究取得显著进展，尤其是多中心临床研究逐步成熟。今年巴托利单抗的III期临床研究和泰它西普的II期临床研究相继在JAMA神经病学（JAMA Neurology）和欧洲神经病学杂志（European Journal of Neurology）上发表，实现了中国重症肌无力高级别循证医学研究“从0到1”的突破。目前，中国积极参与全球多中心的重症肌无力新药注册临床研究，在萨特丽珠单抗（LUMINESCE）、伊奈丽珠单抗（MINT）和Nipocalimab（Vivacity MG3）的研究中均有突出贡献。今天入组首例的NIMBLE研究是以复旦大学附属华山医院和唐都医院在中国为牵头单位的国际III期临床试验，标志着中国在国际上重症肌无力研究中的地位愈发凸显，前景广阔，未来可期。
中国重症肌无力协作组（CMGCG）的成立，为多中心临床研究提供了重要的推动力。通过资源共享和研究网络的拓展，显著提高了研究的规模和代表性。协作组的多层次经验交流不仅促进了研发人员和临床医生之间的互动，也提升了研究设计的科学性和有效性。协作组制定和推动的标准化及规范化诊疗工作为研究的同质性和可靠性奠定了基础。通过加速患者招募和数据收集，我们可以期待更快的研究进展和成果转化，这将使最新的治疗方法在中国人群中直接进行验证，让患者尽快获益，也有助于中国真实世界的数据能尽早指导临床实践。
参与本研究的其他CMGCG单位包括中南大学湘雅医院、吉林大学第一医院、山东大学齐鲁医院（青岛）、福建医科大学附属协和医院、广州中医药大学第一附属医院、北京协和医院、南方医科大学南方医院、四川省人民医院、香港大学深圳医院、广东省中医院、武汉大学人民医院、天津医科大学总医院、海南省人民医院等13家重症肌无力诊疗中心。
报名及联系方式
有意向参与本研究的患者，欲了解更多的信息，可联系研究协调员（医疗机构本项目研究团队人员）： 王女士 18946454970（周一至周五 8：00-17：00）。
或访问网址clinicaltrials.gov和nimble-study.com，来了解更多关于R3918-MG-2018的研究信息。
或咨询以下研究医生：
撰稿：金磊
审核：罗苏珊、赵重波
- 作者:华山肌病组
- 链接:http://huashanmuscle.com//article/d034c589-afe3-4521-8125-4d0d519565ff
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