type
Post
status
Published
date
Apr 23, 2025
slug
fast-short-acting-mg-therapy-paradigm
summary
昨天的推文介绍了《 J Neurol Neurosurg Psychiatry 》杂志的一项研究，由 Huntemann 等人开展。这项真实世界研究探讨了 efgartigimod 和 补体 C5 抑制剂在治疗重症全身型重症肌无力（ MG ）中的应用，针对几乎相同的适应症，比较了它们作为传统治疗辅助疗法的疗效和安全性。 研究数据显示，与基线相比，在多个参数均
tags
category
智见争鸣
icon
password
昨天的推文介绍了《 J Neurol Neurosurg Psychiatry 》杂志的一项研究，由 Huntemann 等人开展。这项真实世界研究探讨了 efgartigimod 和 补体 C5 抑制剂在治疗重症全身型重症肌无力（ MG ）中的应用，针对几乎相同的适应症，比较了它们作为传统治疗辅助疗法的疗效和安全性。 研究数据显示，与基线相比，在多个参数均观察到积极的治疗效果，其幅度与 III 期临床试验中的结果类似。在匹配组之间，疗效和安全性未见明显差异。同期的《 J Neurol Neurosurg Psychiatry 》杂志也刊登了另一位学者 John McConville 的述评，就此问题谈及他本人的观点，现编译如下。
这些疗法已经获多国批准用于治疗全身型重症肌无力（ MG ）。研究结果与以往的观察一致： 两类药物起效迅速 ，被认为类似于血浆置换疗法（ PLEX ）和人免疫球蛋白（ hIG ）的快速疗法。但需要注意的是，其疗效在持续治疗中往往趋于平稳。根据其半衰期、预期作用机制以及观察结果， 可以推测这些药物的疗效是暂时性的，且并不能替代中长期免疫抑制治疗的需求 。
述评作者建议， 将这些药物的使用视作类似于 hIG 和 PLEX 的快速辅助疗法 。在治疗方案中， 应通过使用适量的泼尼松剂量，尽可能减少对这些快速疗法的依赖，以实现 MG 的最小表现状态 （即症状轻微、对正常生活影响最小）。这些快速药物的使用，应该用来支持乙酰胆碱受体抗体相关 MG 的快速治疗，同时结合类固醇治疗。早发型 MG 患者可选择胸腺切除术，而对于晚发型全身型 MG 患者，可选择利妥昔单抗，这两种疗法均被证明在早期具有显著疗效，并可减少后续挽救治疗的需求。
值得探讨的是， 日本在全身型 MG 治疗中采用的方法，与大多数欧洲医疗中心不同。日本倾向于在早期快速疗法中加入钙调神经磷酸酶抑制剂 ，这已有随机对照试验证明，在 MG 治疗开始后的数月内能够取得疗效。而欧洲和美国指南则更偏向于使用如硫唑嘌呤这样的药物，这些药物通常需要 12 至 18 个月才能显现效果，从而达到减少类固醇剂量的目的。这种不同的治疗方法或许提供了新的思考方向。
是否可以在某些场景下，用这些新型药物替代血浆置换或人免疫球蛋白（早期快速治疗或挽救治疗）？这是值得关注的问题。然而，目前数据表明， 这些药物的高昂成本依然是限制其使用的重要因素 。作者认为，对于乙酰胆碱受体抗体阳性 MG 患者，在使用 PLEX 和 / 或 hIG 仍然无法缓解的情况下，将 C5 补体抑制剂用作挽救治疗是一种合理的选择。
此外，由于 hIG 的主要作用机制是通过阻断 FcRn ，当患者对 hIG 反应不佳时， efgartigimod 的使用可能更具潜力。 efgartigimod 是经过精心生物工程设计的 Fc 小分子片段，与天然 IgG 相比，它能以更高的亲和力结合 FcRn ，从而更有效地清除致病性 IgG 。 这一特点使它成为 FcRn 阻断剂中的潜在首选 。
值得注意的是，使用 hIG 和大剂量糖皮质激素治疗慢性炎性脱髓鞘性多神经病时，有静脉血栓相关风险增加的报告，而这些风险可能也适用于 MG 。如果确实如此， 从安全性的角度来看， efgartigimod 相较 hIG 可能更具优势，进而成为更优先的选择 。
参考文献：
C5 complement inhibition and FcRn modulation in generalized myasthenia gravis. Fast-acting but short-lived therapies the use of which should prompt assertive escalation of conventional treatments. J Neurol Neurosurg Psychiatry.2025 Mar 24;96(4):309.
来源：「神经科的那些事」公众号 · · http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA3NzIxNjcyMw==&mid=2652605140&idx=1&sn=91bb48918a009157b602122a478d14b1&chksm=84ba4468b3cdcd7e4d2b20c1220d70aada51d94e5a3e4ff46decd2d3f0d2deaec910d97aa57a#rd
Loading...
.png?table=block&id=3e056344-f16e-8160-9196-ce0f5d5f7945&t=3e056344-f16e-8160-9196-ce0f5d5f7945)