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研究撷英 | 艾加莫德治疗全身型重症肌无力难治残余眼肌症状：真实世界案例系列报道
Journal of Neuroimmunology杂志在2025年2月在线发表了“Response of refractory residual ocular symptoms to efgartigimod in generalized myasthenia gravis: A real-world case series”一文，该文通过病例报道探究了艾加莫德（efgartigimod）对全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）患者难治性残留眼部症状的疗效。
研究背景
重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由神经肌肉传递功能障碍引起的自身免疫性疾病，约80%的患者体内存在乙酰胆碱受体（AChR）抗体。尽管现有治疗方式（如糖皮质激素和免疫抑制剂等）能够缓解大多数患者的症状，约5%的患者在长期免疫治疗后仍残留顽固的眼部症状。目前，针对残留眼肌症状的治疗尚缺乏循证医学支持的指南或共识。艾加莫德（efgartigimod）是一种通过阻断IgG回收并促进其降解的FcRn拮抗剂，已被证实对全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，GMG）有效，但其对单纯性眼肌症状的疗效尚不明确。本研究基于5例患者的治疗结果，初步探讨了EFG在改善GMG患者残留眼部症状方面的疗效和潜在价值。
研究方法
本研究报道了5例接受efgartigimod治疗以期缓解残留眼部症状的MG患者（表1）。此前的常规免疫抑制治疗显著改善了患者的四肢和延髓无力症状，但顽固的残留眼部症状仍严重影响生活质量。为此，4名患者进行了4周的EFG输注疗程，1名患者进行了2周的输注疗程。所有患者均接受了至少8周的随访，期间口服药物的种类和剂量保持不变，且未加用其他免疫治疗。疗效通过患者每周的照片、MG-ADL评分及QMG评分来评估，其中最小症状表现（Minimal Symptom Expression, MSE）定义为MG-ADL评分≤1。
病例概述
病例1
患者女，31岁，合并甲亢性眼病，残留眼部症状包括右眼睑下垂、复视及双侧眼外展受限。经过一轮efgartigimod治疗（即4针）后，患者右眼睑下垂和双侧水平眼球活动显著改善，复视改善较慢。遗憾的是，治疗结束3周后，患者的眼部症状再次反弹。
病例2
患者男，75岁，残留眼部症状包括双侧眼睑下垂及复视。经过2针efgartigimod治疗后，患者眼睑下垂完全消失，复视显著改善且发生频率明显减少。随访期间，患者症状保持稳定。
病例3
患者男，66岁，残留眼部症状包括右眼睑下垂及复视。接受一轮efgartigimod治疗后，患者复视完全改善，但右眼睑下垂改善轻微，表现为每日持续时间缩短且发作频率减少。随访期间，患者症状保持稳定。
病例4
患者女，31岁，残留眼部症状包括双侧眼睑下垂及复视。接受一轮efgartigimod治疗后，患者双侧眼睑下垂完全改善，但复视改善轻微，表现为自觉虚实像之间的距离缩短。随访期间，患者症状保持稳定。
病例5
患者女，31岁，合并甲亢性眼病，残留眼部症状包括双侧眼睑下垂、复视以及由甲亢导致的突眼。接受一轮efgartigimod治疗后，患者眼睑下垂和复视得到改善，双眼水平眼球活动改善轻微。遗憾的是，治疗结束3周后，患者的眼部症状再次反弹。
MG眼肌症状对efgartigimod的疗效反应
启动efgartigimod治疗后，5例患者的眼肌症状得到明显改善，平均MG-ADL评分和QMG评分在随访6周后较基线时明显降低，但在第7周后又有所升高。在随访的第4、6、8周，分别有20%（1/5）、20%（1/5）和60%（3/5）的患者达到MSE状态。
结论
Efgartigimod可改善MG患者的难治性残留眼部症状，疗效持续时间具有个体异质性，合并甲亢性眼病的患者可能有更短的疗效持续时间。
局限性
- 本研究为观察性研究，可能存在偏倚，需要设计良好的随机对照试验进一步验证。
- 本研究为病例系列报道，样本量小、efgartigimod使用时间较短，且随访时间有限。
- 缺少对可能预测治疗效果的潜在实验室生物标志物的分析。
作者：贺定贤
审核：奚剑英
- 作者:华山肌病组
- 链接:http://huashanmuscle.com//article/1b056344-f16e-80f5-a8bf-cbe66e092a17
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