研究撷英丨艾加莫德在CIDP中的短期治疗研究：病例系列报道

type

status

date

slug

summary

研究撷英丨艾加莫德在CIDP中的短期治疗研究：病例系列报道

💡

本研究报道了中国5例CIDP患者使用FcRn抑制剂艾加莫德的短期治疗效果。结果显示艾加莫德起效迅速、安全性良好，对部分标准治疗反应欠佳的患者也有明显改善，提示其作为替代疗法的潜力。

研究背景

CIDP 是一种免疫介导的周围神经病，现有标准疗法如静脉注射免疫球蛋白、皮质类固醇和血浆置换存在诸多限制和疗效不满意的地方。CIDP的发病机制涉及细胞免疫、体液免疫和补体，其病因至今尚未完全明确。FcRn是IgG的Fc片段受体，通过循环利用和阻止溶酶体降解来延长IgG的半衰期。阻断FcRn可加速IgG抗体的降解，为免疫介导疾病提供了新的治疗策略。艾加莫德是首个获批用于临床的 FcRn 拮抗剂，在ADHERE 研究中展现出治疗潜力，但实际应用研究匮乏。本研究首次评估艾加莫德在中国CIDP患者中的真实世界应用。

研究方法

本研究为前瞻性单中心病例系列研究，纳入2023年10月至12月在复旦大学华山医院确诊的5例CIDP患者。所有患者符合2021年EAN/PNS诊断标准，排除含有特定自身抗体的自身免疫性结节点病（nodopathy）患者。艾加莫德采用个体化剂量（10 mg/kg 或400–800 mg），治疗周期依据临床反应调整。研究使用INCAT评分、IRODS量表、MRC肌力评分、握力计、NIS神经功能评分及TUG步态测试评估疗效，并通过血常规、白蛋白、IgG浓度和流式细胞术分析治疗安全性及免疫细胞亚群变化。

研究结果

临床疗效

5名患者均对艾加莫德治疗有反应，其中4名在8周内达到预设的有效性标准。总体而言，所有患者的临床量表均有改善，部分患者在第一周就出现临床反应，第四周时4名患者达到治疗有效性。

安全性

所有患者IgG水平均下降，平均降低 40.45%。仅1名患者出现短暂腹泻，其余未报告明显不适症状，且未加重患者原有的共病，白细胞计数和血清白蛋白水平未见减少。

免疫细胞变化

对3名患者进行流式细胞术分析发现，Th17细胞、记忆B细胞和转换记忆B细胞比例降低，而未成熟B细胞和浆细胞比例增加。

讨论

该研究证实了艾加莫德在CIDP治疗中的短期有效性和安全性。综合我们的研究及既往文献报道，艾加莫德能快速改善免疫介导神经肌肉疾病的临床症状，有望成为免疫相关神经肌肉疾病的拯救治疗手段。对于难治性CIDP患者，艾加莫德也显示出不同程度的临床改善，提示其可作为维持治疗的有益补充。艾加莫德在本研究中显示出良好的耐受性，不良反应发生率低于既往研究，且未出现血清白蛋白降低的情况。除了IgG含量降低，艾加莫德治疗前后的患者血液中免疫细胞比例也发生了变化，也提示了艾加莫德的可能存在更广泛的免疫调节作用。

局限性

该研究样本量小，存在选择偏倚风险，且纳入的多为典型CIDP患者，可能影响疗效评估的全面性。同时，治疗方案不统一，增加了疗效观察的难度。随访时间较短，难以观察艾加莫德停药后的长期安全性和疗效持续性。未来需要更大样本量、标准化方案和更长随访时间的对照研究，以及进一步探究静脉制剂与皮下制剂的疗效是否相当。

编辑：孙翀

审核：林洁