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快讯丨依库珠单抗全身型重症肌无力临床试验（ECU-MG-304）首两例患者成功入组
2025年01月20日，由复旦大学附属华山医院牵头的多中心、3b期临床试验：“一项评价依库珠单抗治疗中国难治性全身型重症肌无力（gMG）受试者的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开放性、单臂、多中心研究（ECU-MG-304）”，在复旦大学附属华山医院完成首两例入组给药。
重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的获得性自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头（NMJ），导致疲劳性肌无力。最常见的致病抗体为乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab），通过直接阻断、受体内化和激活补体途径形成膜攻击复合物三种途径发挥致病性作用。
依库珠单抗是一种补体C5抑制剂，可以通过抑制补体级联反应，抑制免疫炎症反应。在REGAIN及其拓展研究中，依库珠单抗的有效性和安全性得到循证学证据支持，已在全球40多个国家获得上市许可，用于治疗成人难治性AChR-Ab（+）的gMG患者，并于2023年6月在中国获批上市。
本研究旨在评估依库珠单抗在中国成人难治性gMG受试者中的有效性、安全性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和免疫原性数据，符合国家相关注册法规规定并获得批准，且通过复旦大学附属华山医院伦理委员会批准。
华山医院重症肌无力诊疗团队
复旦大学附属华山医院重症肌无力诊疗团队多年来充分发挥临床诊疗技术的团队引领作用，持续发挥对全国专病患者的吸引力和辐射力，不断优化重症肌无力的标准化诊疗体系，积极探索重症肌无力精准诊疗方案及疑难危重症管理协作，现已成为国内最具影响力的重症肌无力诊疗中心之一。
本中心拥有丰富的临床资源，其核心实体是成熟的重症肌无力诊疗单元，由专病门诊（每周2次）、临床研究门诊（每周1次）、治疗病房（27张）、急诊科/神经重症病房（6床）等实体通过优化的流程整合而成。目前专病门诊年就诊量达16564人次，年出院达1421人次，诊疗影响力辐射全国26个省及直辖市，并实现“专病专治、应收尽收、分层诊疗”，为重症肌无力患者提供“门诊-病房-门诊”的诊疗闭环和慢病管理体系。
共同参与本研究的单位包括福建医科大学附属协和医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、中山大学附属第一医院、广州医科大学附属第二医院、吉林大学第一医院、山东大学齐鲁医院（青岛）、中南大学湘雅医院、香港大学深圳医院、苏州大学附属第一医院等9家重症肌无力诊疗中心，欢迎全国各地重症肌无力患者前来咨询。
感谢多年来患者对华山重症肌无力团队的支持和信任。让“无力者”有力，帮助更多重症肌无力病患家庭树立科学治疗的理念和康复的信心，是我们的共同目标。
报名及联系方式
有意向参与本研究的患者，欲了解更多的信息，可联系研究协调员（医疗机构本项目研究团队人员）： 薛女士/袁女士 13228961849/ 18751241250（周一至周五 8：00-17：00）。
或访问网址http://www.chinadrugtrials.org.cn/index，来了解更多关于ECU-MG-304的研究信息。
或咨询以下研究医生：
- 作者:华山肌病组
- 链接:http://huashanmuscle.com//article/19756344-f16e-80a8-a80e-d6275fa0439e
- 声明:本文采用 CC BY-NC-SA 4.0 许可协议，转载请注明出处。