受试者招募丨新型克拉屈滨治疗全身型重症肌无力（MyClad）患者招募

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受试者招募丨新型克拉屈滨治疗全身型重症肌无力（MyClad）患者招募

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根据国家相关注册法规规定及批准，复旦大学附属华山医院正在中国牵头开展“一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力受试者的有效性和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、3臂、3阶段研究”（MyClad，MS700568_0183）。

研究简介

重症肌无力（MG）是抗体介导、细胞依赖、补体参与的自身免疫性疾病。克拉屈滨是脱氧腺苷的合成氯化类似物，可影响淋巴细胞功能并减少淋巴细胞，已获批用于多发性硬化的疾病修饰治疗，显示出较好的有效性和安全性。一项针对乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)阳性的全身型MG（gMG）先期研究中，皮下注射克拉屈滨可显著改善患者临床评分，并减少激素用量。

本研究是一项国际多中心、随机、安慰剂对照的III期临床试验，总计持续时间约3年，旨在评价新型克拉屈滨胶囊（高剂量和低剂量）相对于安慰剂治疗gMG的有效性、安全性。

研究通过复旦大学附属华山医院伦理委员会批准，预估全国约21例患者将参加本研究（全球约240例）。

研究人群

本研究面向未接受非甾体类免疫抑制剂治疗，或已洗脱相关药物的gMG患者，包括AChR-Ab阳性、MuSK-Ab阳性、血清阴性等。

研究设计

本研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照、III期临床研究，包括3个阶段：

第一阶段（24周）为双盲、安慰剂对照阶段，旨在克拉屈滨胶囊与安慰剂相比治疗gMG的临床有效性和安全性。受试者将以1：1：1的比例随机接受高剂量克拉屈滨、低剂量克拉屈滨或安慰剂治疗。

第二阶段（24周）为盲态拓展阶段，第一阶段的安慰剂组将随机接受高剂量/低剂量克拉屈滨治疗，而第一阶段的高剂量/低剂量克拉屈滨组则接受安慰剂治疗。

第三阶段（96周）为盲态再治疗阶段，将进行最长持续96周的研究药品治疗，旨在评价克拉屈滨胶囊的长期有效性和安全性，并评估受试者是否需要再治疗。

入选标准

年满18周岁的男性或女性；

体重≥40kg

未怀孕或无备孕计划；

确诊为gMG，MGFA分型为II-IVa；

AChR-Ab阳性，MuSK-Ab阳性，LRP4-Ab阳性，AchR-Ab与MuSK-Ab双阴性；

筛选和研究基线时MG-ADL总分≥6分，且总分中>50%归因于非眼部症状；

接受稳定剂量的口服激素/乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗持续4周以上。

注：以上为部分主要标准，详情可通过以下联系方式进行咨询。最终的入组合格性由研究小组决定，并以全面评估检查的结果为准。合并胸腺瘤的患者需要经项目组谨慎评估决定是否可以入组筛选。

报名及联系方式

有意向参与本研究的患者，欲了解更多的信息，可联系研究协调员（医疗机构本项目研究团队人员）： 史女士 17714551072（周一至周五 8：00-17：00）。

或访问网址http://www.chinadrugtrials.org.cn/，来了解更多关于MyClad的研究信息。

或咨询以下研究医生：

研究团队介绍

复旦大学附属华山医院重症肌无力诊疗团队多年来充分发挥临床诊疗技术的团队引领作用，持续发挥对全国专病患者的吸引力和辐射力，不断优化重症肌无力的标准化诊疗体系，积极探索重症肌无力精准诊疗方案及疑难危重症管理协作，现已成为国内最具影响力的重症肌无力诊疗中心之一。

本中心拥有丰富的临床资源，其核心实体是成熟的重症肌无力诊疗单元，由专病门诊（每周2次）、临床研究门诊（每周1次）、治疗病房（27张）、急诊科/神经重症病房（6床）等实体通过优化的流程整合而成。目前专病门诊年就诊量>14000人次，年出院800人次，诊疗能力辐射全国26个省及直辖市，并实现“专病专治、应收尽收、分层诊疗”，为重症肌无力患者创造“门诊-病房-门诊”的诊疗闭环和慢病管理体系。

撰稿：金磊

审核：罗苏珊，赵重波