受试者招募丨一项单臂、开放性、单次给药评估CRG003注射液治疗晚发型庞贝病的安全性、耐受性和有效性的临床研究

主要入选标准：

1. 自愿作为受试者，并签署知情同意书；

2. 临床确诊晚发型庞贝病（至少符合以下情况中的2 种）：1) 任何组织来源的 GAA 酶缺乏（＜30%正常值)； 2) GAA 基因分析确认双等位基因的致病性变异； 3) 肌肉组织病理符合庞贝病的诊断。

3. 年龄≥18 岁；

4. 既往曾接受过重组人类酸性α-葡萄糖苷酶进行酶替代治疗，且筛选前已停止酶替代疗法至少4周；

5. 受试者直立位FVC≥25%且≤80%正常预计值，可重复测量；

6. 6 分钟步行距离≥100 米（允许使用辅助设备），且能够在无辅助设备下持续行走40 米；

主要排除标准：

1. 合并有严重的心肌病；

2. 需要有创机械通气，或者白天依赖无创机械通气；

3. 受试者卧位FVC<20%预计值；

4. 对酶替代疗法不耐受；

5. 对糖皮质激素等免疫抑制剂不耐受；

6. 乙型肝炎表面抗原或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸阳性、丙型肝炎病毒核糖核酸阳性。人免疫缺陷病毒阳性或梅毒血清阳性；

7. 正在接受乙肝、丙肝抗病毒治疗；

8. 既往接受过基因治疗。